Badania kliniczne

Czym są fazy badań klinicznych?

Badania kliniczne są kluczowym etapem rozwoju leku i nośnikiem innowacji. Bez nich nie byłoby postępu w medycynie i farmacji. Badanie każdego nowego produktu leczniczego składa się z wielu faz. Każda musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.

Badania kliniczne – prowadzone są z udziałem ludzi, w czterech etapach:

I Faza – badania I fazy mają na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji badanego produktu, a także określenia maksymalnej dawki tolerowanej (ang. Maximum ToleratedDose, MTD) czyli najwyższej dawki leku wywołującej pożądany efekt bez występowania niedopuszczalnych działań niepożądanych. W grupie od kilku do kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). Po zakończeniu tego etapu możliwe jest określenie dawkowania badanej substancji. Badania Fazy I wymagają kliniki, gdzie pacjenci mogą być cały czas obserwowani przez doświadczony, pełnoetatowy personel. Pierwsze badania z udziałem ludzi powinny być przeprowadzane w jednym miejscu, przy wszystkich możliwych warunkach bezpieczeństwa na wypadek nieprzewidywanych ciężkich reakcji niepożądanych. Te warunki bezpieczeństwa obejmują dostęp do wyposażenia i personelu w przypadku nagłych sytuacji wyjątkowych oraz stały dostęp do urządzeń intensywnej opieki medycznej. W przypadku leków onkologicznych, I Fazę badań łączy się z  Fazą II, bez narażania zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych substancji.

II Faza – na tym etapie badań podstawowym zagadnieniem jest stwierdzenie czy nowy lek działa u określonej grupy chorych i czy jest bezpieczny. Podczas tej części prac ustala się także związek pomiędzy dawką, a efektem działania preparatu, co pozwala na ostateczne ustalenie dawki stosowanej w dalszej fazie badań oraz dalszą ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu. Oceniane są szczegółowe parametry dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku.Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo, lub istniejącego leku stosowanego w leczeniu danej choroby. Do porównania stosuje się metodę ślepej próby, gdy ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podawana jest substancja będąca przedmiotem badania, czy też placebo (lub inny lek). Pozytywna ocena II Fazy badań jest uzyskiwana, gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji jest wyraźnie większy. Po uzyskaniu takiego wyniku następuje przejście do kolejnego etapu.

III Faza – ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w  leczeniu danej choroby. Etap ten obejmuje badania związku pomiędzy bezpieczeństwem leku a jego skutecznością podczas krótkotrwałego oraz długotrwałego stosowania. W badaniach bierze udział grupa dochodząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania wynosi od roku do kilku lat. Podobnie jak w fazie II stosowane są tutaj metody podwójnie ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów. Po pozytywnym zakończeniu III fazy badań lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.

IV Faza – ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków już dostępnych w  sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. W tej fazie dodatkowo też weryfikowane są wyniki uzyskane w  poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również na przykład nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.

Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym?
Warunku uczestnictwa w badaniu klinicznym określa protokół. Każdy uczestnik musi spełniać tzw. kryteria włączenia, są to np. wiek, płeć, wcześniej przebyta choroba i inne. Dodatkowo uczestnik badania nie może spełniać żadnego z kryteriów wykluczających. Na podstawie kryteriów włączenia i  wyłączenia lekarz ocenia, czy potencjalny uczestnik kwalifikuje się do badania. Właściwy dobór uczestników jest podyktowany ich bezpieczeństwem oraz koniecznością zgromadzenia informacji o substancji podawanej konkretnej grupie pacjentów.

Jakie są korzyści z udziału w badaniu klinicznym?
Istnieje wiele powodów, dla których warto brać udział w badaniach klinicznych. Większość osób decyduje się na udział w badaniu z następujących powodów:

• aby przyczynić się do rozwoju medycyny i dzięki temu pomóc innym w przyszłości,
• aby otrzymać skuteczny sposób leczenia choroby,
• aby osiągnąć cele osobiste (np. rzucić palenie),
• aby uzyskać darmową ponadstandardową opiekę medyczną,
• aby mieć dostęp do leczenia, które nie jest dostępne w inny sposób.

Jakie są obowiązki uczestnika badania klinicznego?
W momencie podpisania świadomej zgody na udział w badaniu każdy uczestnik powinien być świadomy swoich obowiązków. Ponieważ każde badanie jest inne, obowiązki mogą być różne. Przykładowe obowiązki uczestnika badania to: przyjmowanie leku badanego zgodnie z zaleceniami, przestrzeganie zaleceń lekarskich i pielęgniarskich, odbywanie wizyt kontrolnych, wypełnianie dzienniczków kontroli, informowanie lekarza o wystąpieniu działań niepożądanych i inne. 

Czy udział w badaniu klinicznym jest bezpieczny?
Protokół i formularz zgody musi być zatwierdzony przez Komisję Bioetyczną oraz organy nadzorujące, zanim do badania klinicznego przystąpią pacjenci. W Polsce jest to Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Komisja Bioetyczna jest to grono lekarzy i ludzi świeckich, którzy upewniają się, że potencjalne ryzyko udziału w badaniu nie przewyższy potencjalnych jego korzyści. Jedynie badania w których korzyści przewyższają ewentualne ryzyko otrzymują pozytywną rekomendację.

Przed podpisaniem świadomej zgody każdy uczestnik badania powinien być świadomym ponoszonego ryzyka i  ewentualnych skutków ubocznych stosowanych leków. Lekarz prowadzący przed podpisaniem przez pacjenta świadomej zgody na udział w badaniu ma obowiązek wyjaśnić potencjalnemu uczestnikowi badania, jakie jest znane ryzyko związane z uczestnictwem. Ponieważ w badaniach klinicznych mamy do czynienia z nowymi substancjami, mogą się pojawić działania uboczne dotychczas nie obserwowane.

Kto nadzoruje prowadzenie badania klinicznego?
Zanim pierwszy pacjent zostanie włączony do badania klinicznego konieczne jest uzyskanie licznych zgód i pozwoleń. Bezpieczeństwo uczestników badania klinicznego jest priorytetem, w związku z tym badania kliniczne podlegają ścisłej kontroli. Jednym z organów nadzorujących jest Komisja Bioetyczna. Jest to organ złożony z doświadczonych naukowców z różnych dziedzin medycyny, wspartych przez farmaceutę, pielęgniarkę, prawnika, księdza i etyka. Kolejnym organem nadzorującym badania kliniczne prowadzone na terenie Polski jest Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Do jego zadań należy ocena przedłożonej dokumentacji badania oraz wydawanie pozwoleń na prowadzenie badań klinicznych w kraju. Nad przestrzeganiem Dobrej Praktyki Klinicznej w czasie trwania badania czuwają wewnętrzne jednostki audytowe oraz ograny rządowe zajmujące się rejestracją leków i  prowadzeniem inspekcji.

Czy i kiedy mogę się wycofać z badania klinicznego?
Uczestnik badania klinicznego może w każdej chwili wycofać się z udziału w  badaniu klinicznym bez poniesienia jakichkolwiek konsekwencji oraz podawania przyczyny.

Czy udział w badaniu klinicznym jest odpłatny?
Udział w badaniach klinicznych jest bezpłatny, wszystkie koszty, takie jak wynagrodzenie lekarza, pielęgniarki, badania laboratoryjne, badania obrazowe, lek badany i inne, związane z badaniem są pokrywane przez Sponsora badania.

Czy za udział w badaniu otrzymam wynagrodzenie?
Zgodnie z polskim prawem i Dobrą Praktyką Kliniczną uczestnicy badań klinicznych nie otrzymują wynagrodzenia za udział w badaniu. Wyjątkiem są zdrowi ochotnicy w badaniach I fazy czyli w badaniach, gdzie badana substancja jest podawana po raz pierwszy człowiekowi i wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo jej podania.

Adres biura:

Sekcja prawna

budynek nr 9, parter, p. 009/0032

Sekcja koordynacji Badań Klinicznych

Agnieszka Religa
Koordynator ds. Badań Klinicznych
ul. Smoluchowskiego 17, budynek CMN,  Klinika Hematologii i Transplantologii, V piętro, pokój 5/A/68.2

e-mail: areliga@uck.gda.pl
tel. +48 58 584 4357
fax +48 58 584 4350