Informacje na temat wstępnych kryteriów rekrutacji pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą
typu 1 do terapii komórkowej cukrzycy typu 1 w oparciu o namnożone sztucznie
limfocyty T- regulatorowe CD4+CD25+CD127 (terapia Tregs), na podstawie których
pacjent może zostać poddany badaniom kwalifikacyjnym w Klinice Pediatrii,
Diabetologii i Endokrynologii:
Terapia immunologiczna z użyciem
limfocytów T-regulatorowych ma za zadanie hamowanie procesu
autoimmunologicznego i tym samym spowolnienie rozwoju cukrzycy typu 1 poprzez
wydłużenie okresu insulinosekrecji i remisji cukrzycy. Jej celem jest
złagodzenie i spowolnienie naturalnego przebiegu cukrzycy typu 1.
Wstępne kryteria na podstawie których
pacjent może zostać poddany badaniom kwalifikacyjnym w Klinice Pediatrii,
Diabetologii i Endokrynologii w Gdańsku:
- wiek 6-17 lat (ostateczna decyzja
podejmowana przez lekarza)
- masa ciała > 30 kg oraz BMI między
20 a 80 percentylem na siatce centylowej BMI lub w kalkulatorze OLAF
(ostateczna decyzja podejmowana przez lekarza)
- wczesna faza cukrzycy typu 1 – optymalnie
stan prediabetes i pierwsze 4 miesiące trwania choroby
- poziom C-peptydu na czczo przy
rozpoznaniu cukrzycy > 0,6 ng/ml – zbadany przy glikemii nie wyższej jak 130
mg/dl i utrzymujący się na co najmniej takim poziomie do czasu kwalifikacji
(może być wymagany aktualny wynik C-peptydu na czczo z glukozą na czczo-
pobrane jednoczasowo)
- potwierdzone tło autoimmunologiczne
cukrzycy typu 1 tj. dodatnie miano autoprzeciwciał potwierdzających destrukcję
komórek beta trzustki (anty-GAD –przeciw dekarboksylazie kwasu glutaminowego,
ICA –przeciwwyspowe, IAA –przeciwinsulinowe, anty-ZnT8-przeciwko transporterowi
cynku, anty-IA2 - przeciwtyrozynowe)
- całkowite zapotrzebowanie na insulinę
< 0,5 j./ kg masy ciała/ dobę (optymalnie <0,3j./kg masy ciała/ dobę) oraz
brak wyraźnej tendencji do zwiększania się zapotrzebowania w kolejnych
tygodniach terapii insulinowej
- wyrównany profil
dobowy glikemii
- nieprzyjmowanie na stałe innych leków
poza insuliną (nie dotyczy witaminy D, hormonów tarczycy, leków
przeciwalergicznych, leków stosowanych miejscowo np. wziewnie, na skórę)
- brak chorób współistniejących oraz
przebytych, w szczególności:
- wykluczenie celiakii lub dobrze wyrównana celiakia (ujemne p/ciała)
- zaburzeń układu krwiotwórczego
(niedokrwistość, limfopenia, neutropenia, małopłytkowość)
- nowotworów (aktualnych lub
przebytych)
- zakrzepicy (aktualnych lub
przebytych)
- nadciśnienia tętniczego
(zweryfikowane w kalkulatorze OLAF)
- mikro- lub makroalbuminurii (posiadanie
wyniku dobowej zbiórki moczu z oceną wydalania albuminy lub badania UACR z
porannej porcji moczu)
- retinopatii (posiadanie wyniku
badania okulistycznego z oceną dna oczu)
- niedoboru IgA i innych niedoborów
immunologicznych
- układowych zakażeń grzybiczych,
aktywnych ognisk zapalnych w organizmie np. próchnica zębów (wymagane
zaświadczenie od lekarza dentysty), przewlekłe zapalenia np. zatok
przynosowych, nawracające zakażenia bakteryjne, wirusowe lub grzybicze trudno
poddające się leczeniu
- aktywnego zakażenia wirusem EBV (ujemne
przeciwciała anty-EBV w klasie IgM)
- przebytego lub aktywnego zakażenia
wirusem HIV, HCV, HBV, prątkiem gruźlicy, krętkiem kiły
- posiadanie kompletu szczepień zgodnie
z obowiązującym w Polsce Programem Szczepień Ochronnych (zaświadczenie od
lekarza pediatry POZ)
- w przypadku znamion barwnikowych na
skórze w szególności licznych, >0,5 cm, atypowych lub budzących niepokój
onkologiczny - posiadanie zaświadczenia od lekarza dermatologa z oceną
dermatoskopową znamion
- stosowanie się prawidłowo do zasad
samokontroli cukrzycy, w szczególności zasad zdrowego odżywiania, regularnego
monitoringu glikemii, dostosowanego do zapotrzebowania organizmu dawkowania
insuliny, regularnej aktywności fizycznej.
- zdolność pacjenta oraz rodziców lub
opiekunów dziecka do leczenia i cukrzycy zgodnie z przyjętymi standardami
Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego w zakresie samokontroli cukrzycy oraz
stosowanej insulinoterapii. Dobry poziom edukacji w tym zakresie. Dobra
współpraca z personelem medycznym i stosowanie się do wydawanych zaleceń
- w przypadku wdrożonego leczenia
insuliną stosowanie analogów insuliny (nie insulin NPH i krótkodziałających)
- brak trudności przy pobieraniu krwi
żylnej (w tym znaczna igłofobia u dziecka)
- brak zaburzeń sfery emocjonalnej i
psychicznej u dziecka i rodziców/ opiekunów (np. zaburzeń depresyjnych,
zaburzeń odżywiania, braku akceptacji choroby, braku motywacji do leczenia,
obecności nałogów itp.) utrudniających leczenie cukrzycy i współpracę z
zespołem terapeutycznym
Terapia może być zastosowana wyłącznie
u pacjentów chętnych do współpracy, którzy są wystarczająco dobrze wyedukowani
w zakresie samokontroli cukrzycy oraz nie mają współistniejących zaburzeń sfery
emocjonalnej i psychicznej (np. zaburzeń depresyjnych, zaburzeń odżywiania,
braku akceptacji choroby, braku motywacji do leczenia, obecności nałogów itp.).
Ostateczne decyzje dotyczące
kwalifikacji pacjentów do terapii Tregs podejmuje zespół terapeutyczny Kliniki
w oparciu o całość obrazu klinicznego oraz ocenę rokowania odpowiedzi na
terapię.
Kontakt:
Klinika Pediatrii, Diabetologii i
Endokrynologii UCK
mail: treg@uck.gda.pl
W przypadkach wątpliwych Kontakt
telefoniczny z Sekretariatem Kliniki w godz. 10:00-14:00 tel. 58 349 28 98.
Przed podjęciem kontaktu proszę
przygotować dokumentację medyczną z okresu rozpoznania cukrzycy i zapoznać się
z wynikami badań, w szczególności wymienionych w powyższych kryteriach.
Uwaga! Terapia finansowana jest w
chwili obecnej ze środków własnych (tj. komercyjnie).
Koszty:
- kwalifikacja pacjenta w Klinice
Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii UCK w Gdańsku - 4500 zł
- leczenie komórkami Tregs – 2 dawki po
165 000 zł/dawkę – leczenie 2 dawkami Treg (2. dawka stosowana po 3-5
miesiącach) – łącznie 330 000 zł
